首款DMD基因療法獲美國FDA批準(zhǔn)上市 Sarepta(SRPT.US)與羅氏(Roche)聯(lián)合開發(fā)

(資料圖)

6月23日，Sarepta Therapeutics(SRPT.US)宣布，其與羅氏(Roche)聯(lián)合開發(fā)的基因療法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001)獲得美國FDA加速批準(zhǔn)上市，成為首個用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)4-5歲患者的一次性基因療法。這些患者攜帶經(jīng)驗證的DMD基因突變，且并沒有預(yù)先存在阻止該療法作用的醫(yī)學(xué)原因。據(jù)報道，Elevidys亦是首個通過加速批準(zhǔn)上市的體內(nèi)基因療法。

Sarepta Therapeutics（SRPT.US）公司簡介：Sarepta Therapeutics Inc 是一家專注于治療罕見病、傳染病和其他疾病的生物技術(shù)公司。 它針對廣泛的疾病，同時專注于其候選藥物的快速開發(fā)。 Sarepta 的戰(zhàn)略涉及專有的 RNA 靶向技術(shù)平臺，用于開發(fā)新型藥物產(chǎn)品以治療廣泛的疾病并解決關(guān)鍵的未滿足醫(yī)療需求。 該公司使用第三方承包商來制造其候選產(chǎn)品。 Sarepta 的大多數(shù)候選產(chǎn)品都處于開發(fā)的早期階段。

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